29 лютого 2024 року за ініціативою Європейської організації з вивчення рідкісних хвороб EURORDIS відзначається Міжнародний День рідкісних (орфанних) захворювань.

За статистичними даними згідно з Міжнародною класифікацією Orphanet  у світі налічується  7000  рідкісних захворювань, в тому числі 50% – серед дітей.  350 млн людей мають такі захворювання.

Як зазначає Громадська спілка «Орфанні захворювання України», в нашій державі, за статистичними даними, 5% населення мають рідкісні (орфанні) захворювання. В Україні затверджено Перелік рідкісних захворювань, який нараховує 310 нозологій. За даними МОЗ України 4533 мають орфанні хвороби, 80% хворих- діти.

В Україні діагностуються і лікуються такі орфанні захворювання, як фенілкетонурія, гемофілія, муковісцидоз, хвороба Гоше, хвороба Фабрі, мукополісахарідоз та інші. З метою раннього виявлення, своєчасного лікування, профілактики інвалідності та розвитку важких клінічних наслідків, а також зниження дитячої летальності від спадкових захворювань проводиться неонатальний скрінінг.  Пропонуємо вашій увазі бібілографічний огляд літератури на тему рідкісних захворювань.

https://www.calameo.com/read/006146218076e8956b3ed